医药生物行业：华福证券-小核酸行业深度：技术平台和适应症不断验证，迎来销售和临床密集兑现期-250331

- 小核酸药物行业在2025年将迎来重要投资机遇，主要受益于成熟的GalNac递送平台和适应症的拓展。

- 小核酸药物的市场潜力巨大，已从罕见病逐步扩展至高血脂、高血压等慢性病领域。

- 2025年将是催化剂密集的年份，多个重磅产品预计获批并发布关键临床数据，值得关注相关国内外企业。

这份投资报告分析了小核酸药物行业的发展前景，认为2025年将是投资的重要年份，主要基于以下几点： 1. 技术平台成熟：GalNac递送系统的出现显著提高了小核酸药物的肝脏靶向性和安全性，相比于传统的LNP系统，GalNac具有更低的毒性和更高的效能。

2. 适应症扩展：小核酸药物最初主要用于治疗罕见病，但近年来在高血脂、高血压、乙肝等领域的临床数据表明，其适用患者群体正在扩大，未来可能在中枢神经系统（如阿尔茨海默病和帕金森病）等领域取得突破。

3. 未来催化剂：预计2025年将有多个小核酸药物进入市场，包括诺华的Inclisiran和Arrowhead的Plzorasiran等。

此外，多个产品如Alnylam的Vutrisiran和Fitusiran等也将获得批准，重要临床数据将陆续公布。

建议关注的企业包括国内的恒瑞医药、正大天晴等，以及海外的Alnylam、Ionis等。

风险因素包括研发进度和销售表现不及预期，以及政策影响。

投资标的包括国内企业恒瑞医药、正大天晴、信立泰、腾盛博药、圣诺医药、舶望制药、瑞博生物等，以及海外企业Alnylam、Ionis、Arrowhead等。

推荐理由如下： 1. 小核酸药物技术平台逐步成熟，特别是GalNac递送系统的出现，提高了肝脏靶向性并降低了毒性，推动了小核酸药物的发展。

2. 小核酸药物的适应症正在不断拓展，从最初的罕见病扩展到高血脂、高血压、乙肝等更广泛的疾病领域，市场潜力巨大。

3. 预计2025年将迎来小核酸药物的密集催化期，包括大单品的加速放量、新产品的获批以及重磅产品的数据读出。

4. 国内外多家企业在小核酸药物领域具备竞争力，值得关注和投资。

风险提示包括研发进度不及预期、产品销售不及预期以及集采政策影响。