医药生物行业：东方证券-医药行业专题报告：小核酸药物，治疗潜力显现，蕴藏BD机遇-250727

- 小核酸药物（如ASO、siRNA、miRNA）有望成为继小分子和抗体后的第三大类药物，具备广泛靶标和高特异性等优势。

- 目前小核酸药物在罕见病领域已实现商业化，慢性病领域的应用潜力正在显现。

- 海外市场竞争加剧，国内药企积极布局慢性病领域，未来有望持续出现重磅BD机会。

- 建议关注国内慢乙肝和心血管领域的小核酸药物相关优质投资标的，同时需警惕研发失败和市场竞争加剧的风险。

本报告指出小核酸药物（如ASO、siRNA、miRNA）有望成为继小分子和抗体后第三大类药物，因其具备靶标广、特异性强、研发效率高等优势，具有巨大的市场潜力。

目前，已有多款小核酸药物上市，尤其是针对脊髓性肌萎缩症的Spinraza和针对高血脂的Leqivo表现突出。

随着技术进步，小核酸药物正逐步向慢性病领域扩展。

在海外，TTR领域迎来重要进展，Vutrisiran获得FDA批准，Pelacarsen和Olezarsen的三期临床数据即将发布，市场前景可观。

国内方面，慢乙肝和心血管领域竞争激烈，多家企业的相关药物管线在推进中，尤其是GSK836和浩博医药的AHB-137值得关注。

报告还提到，近年来大额合作频现，显示出小核酸药物在慢病领域的潜力。

建议投资者关注国内在慢乙肝和心血管领域的小核酸药物相关企业，如恒瑞医药、中国生物制药等。

同时，需注意创新药研发失败、市场竞争加剧及销售不及预期等风险。

投资标的及推荐理由如下： 1. 恒瑞医药：在小核酸药物领域积极布局，关注其慢乙肝和心血管领域的相关管线。

2. 中国生物制药：同样在小核酸药物研发方面有潜力，尤其是在慢乙肝领域。

3. 悦康药业：在小核酸药物的研发上表现积极，值得关注。

4. 信达生物：关注其在小核酸药物领域的布局，尤其是在常见慢病治疗方面。

5. 丽珠医药：在痛风领域有新药研发进展，YJH-012的临床前数据表明其有良好的安全性和持续降尿酸效果。

6. 君实生物-U：在小核酸药物研发上有潜力，值得投资者关注。

7. 石药集团：关注其在小核酸药物领域的研究进展。

8. 腾盛博药：在小核酸药物的研发上有重要进展，值得投资者关注。

9. 圣诺医药：在小核酸药物领域有潜在的投资机会。

推荐理由：小核酸药物有望成为传统小分子和抗体后的第三大类药物，具备靶标广、特异性强、研发效率高等优势，能够解决传统药物无法满足的临床需求。

随着修饰和递送技术的进步，小核酸药物正在向常见慢病领域扩展，未来有望持续诞生重磅BD（创新药对外授权）机会，投资者应关注相关优质标的。